【聚看点】破解难题助力创新治疗，利布洛泽国内上市

• 2022-06-16 05:57:16 来源：新快报

新快报讯 近日，全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽（通用名“注射用罗特西普”）正式在国内上市。中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛表示：“罗特西普是首个针对β-地贫（β-地中海贫血的简称）无效造血的创新药物，通过其独有的作用机制，促进晚期红细胞成熟，改善无效造血。该药物的上市有望减轻输血依赖型β-地贫患者的输血负担，降低因输血导致的铁过载及并发症风险，有望成为该治疗领域的全新标准治疗。创新药物准入后，如何提高可及性，使更多患者获益将是未来工作的重中之重。” 

作为一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，β-地贫的重要病理生理学机制之一是无效造血，会导致不健康红细胞的产生及正常红细胞数目减少，从而引发严重贫血。广东、广西、福建、云南、贵州、四川、海南等地是其高发地区。传统治疗方案中，造血干细胞移植是唯一可根治的治疗手段。但存在需要配型、移植相关副反应、年龄限制等问题，对于无法接受移植的成人患者，则需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗。而患者终身输血则会面临血源紧张，长期输血导致的铁过载和潜在感染风险等因素的挑战。

据介绍，利布洛泽可用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位 /24周的β-地中海贫血成人患者。与传统机制不同，利布洛泽作为一种新型融合蛋白，作用于红细胞成熟的晚期阶段，通过与调控红细胞成熟的关键细胞因子——TGF-β超家族配体结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路转导，从而促进晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多成熟的红细胞，这也为β-地贫患者带来了除传统输血及祛铁以外的治疗新选择。

今年2月发布的《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告》显示，除了创新治疗手段匮乏外，患者在治疗依从性、经济负担、生命质量等维度同样面临严峻挑战。究其原因，对疾病认知不足，规范化治疗意识差，经济压力大是主要原因。百时美施贵宝中国区总裁陈思渊表示药物的上市只是第一步，希望在未来能够与各方共同努力，多措并举，通过创新的准入模式助力药物可及性的提高，更好地应用于临床，让更多患者及家庭获益。据悉，除了改善患者及公众的认知水平及规范化治疗意识，百时美施贵宝还携手北京康盟慈善基金会共同启动了《地中海贫血规范化诊疗》项目，在中国血液学顶尖专家的支持下推动β-地贫规范化诊疗在中国的发展。该项目旨在建立中国地贫诊疗规范，组建地贫高发地区医院联盟，促进地贫规范化诊疗水平提升，同时探索创新药物的临床应用。

(资料图片仅供参考)

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